Stand der Evidenz
Zusammensetzung der untersuchten Präparate und Wirkstoffe
Die vorliegenden Studien zu Autismus-Spektrum-Störung (ASS) untersuchen überwiegend Vollspektrum-Extrakte aus der Cannabispflanze sowie gereinigte Cannabidiol-(CBD-basierte) Präparate. In der systematischen Review von Vasconcelos 2026 wird berichtet, dass in den eingeschlossenen Studien überwiegend Vollspektrum-Extrakte mit einem Verhältnis von CBD zu THC von 20:1 verwendet wurden. Chhabra 2025 identifiziert in einer zusammenfassenden Übersicht gereinigtes CBD als am häufigsten verwendeten Einzelwirkstoff in der Breite der Studienlage, mit angewendeten Dosen im Bereich von 2 bis 50 mg pro Kilogramm Körpergewicht pro Tag. De Bode 2025 beschreibt eine hohe Variabilität in der Produktzusammensetzung, die THC, CBD sowie Kombinationen beider Cannabinoide umfasst. Präparat- und Dosisunterschiede sind erheblich: Während Aran 2021 ein Ganzpflanzen-Extrakt mit einem CBD:THC-Verhältnis von 20:1 einsetzte, testete Bar-Lev Schleider 2019 eine Zubereitung mit 30 % CBD und 1,5 % THC im realen Anwendungssetting. Einzelne Untersuchungen fokussieren auf spezifische Moleküle, wie etwa Pretzsch 2019 und Pretzsch 2021, die den Effekt von Cannabidivarin (CBDV) in Dosen von 600 mg peroral untersuchten. Heussler 2019 testete zudem eine topische Anwendung in Form eines transdermalen CBD-Gels bei Patient:innen mit Fragilem X-Syndrom. Diese Heterogenität in Wirkstoff, Dosis und Darreichungsform erschwert eine direkte Vergleichbarkeit der Ergebnisse.
Größe der Studienkollektive und Zielgruppen
Die Studienzahlen sind durchweg klein, was die statistische Aussagekraft begrenzt. Die größte randomisierte kontrollierte Studie (RCT) in dieser Reihe ist die Arbeit von Aran 2021 mit 150 Teilnehmer:innen im Alter von 5 bis 21 Jahren. Auch Schnapp 2022 verfügte über ein Kollektiv von 150 Kindern und Jugendlichen. Weitere RCTs umfassen deutlich kleinere Kohorten: Silva EAD Junior 2024 rekrutiert 60 Kinder (5–11 Jahre), Hacohen 2022 untersucht 82 Kinder und Jugendliche, während Cazares 2026 nur 24 Jungen im Alter von 7 bis 14 Jahren einschließt. Parrella 2026 arbeitet mit 29 autistischen Kindern (5–12 Jahre), und Pretzsch 2021 sowie Pretzsch 2019 führen ihre Untersuchungen mit Teilnehmenden im Alter von 4 bis 26 Jahren in Kollektiven von 28 beziehungsweise 34 Personen durch. Retrospektive und prospektive Kohortenstudien liegen oft noch kleiner vor: Aran 2019 analysiert 60 Kinder mit schweren Verhaltensproblemen, Fortini 2025 20 Kinder mit schwerem therapierefraktärem Autismus und Guimaraes 2025 33 Personen. Systematische Reviews wie Rice 2024 oder Ibsen 2024 zeigen, dass die Zahl der randomisierten Studien im Vergleich zu nicht randomisierten Untersuchungen sehr gering ist; Rice 2024 berichtet lediglich einen einzigen RCT unter 18 eingeschlossenen Studien.
Konsistenz der Ergebnisse und Belastbarkeit der Datenlage
Die Evidenz für einen Nutzen von Cannabis bei Kernsymptomen der Autismus-Spektrum-Störung ist dünn und die Ergebnisse sind uneinheitlich. Persico 2025 konstatiert in einer Übersicht über 115 randomisierte Studien zu experimenteller Psychopharmakologie bei ASS einen Mangel an ausreichender Evidenz für die Wirksamkeit und Sicherheit von Cannabidiol. Riera 2025 bewertet die Evidenzsicherheit basierend auf GRADE als sehr niedrig bis niedrig, da keine Daten zur Lebensqualität vorliegen. Ibsen 2024 stellt fest, dass in den eingeschlossenen Studien Berichte über Effekte vor allem nicht-signifikant waren und nicht spezifisch auf die drei Kernsymptome (soziale Interaktion, Kommunikation, repetitive Verhaltensweisen) bezogen. Eine Ausnahme bildet die Studie von Aran 2021, die eine signifikante Verbesserung der globalen Symptomschwere (CGI-I) mit einer Responder-Rate von 49 Prozent in der Cannabinoid-Gruppe gegenüber 21 Prozent in der Placebo-Gruppe (p=0,005) berichten konnte. Im Gegensatz dazu zeigten Ergebnisse von Schnapp 2022 bei Schlafparametern keinen signifikanten Vorteil gegenüber Placebo. Die systematische Review von Rice 2024 schätzt das Bias-Risiko der meisten einschlägigen Studien als hoch ein, da ein Großteil Open-Label- oder unkontrollierte Designs aufweist.
Unterschiede in der Symptomatik und methodische Limitationen
Die berichteten Verbesserungen variieren je nach untersuchter Domäne. Während Silva EAD Junior 2024 signifikante Effekte auf soziale Interaktion, Angst und psychomotorische Agitation nachweisen konnte, blieb der primäre Endpunkt in der Studie von Parrella 2026 zur sozialen Responsivität (SRS-2) nicht signifikant, während sich sekundäre Endpunkte wie Angst und elterlicher Stress signifikant verbesserten. Bar-Lev Schleider 2019 berichtet in einer Real-World-Analyse eine signifikante oder moderate Verbesserung bei einer Mehrheit der Patienten, ein Befund, der jedoch durch das offene Studiendesign und die Selektion der auszuwertenden Gruppe begrenzt ist. Offene methodische Fragen betreffen insbesondere die Definition der Outcome-Maße. Chhabra 2025 betont, dass keine indikationsspezifischen Wirksamkeits-Outcomes für Autismus berichtet wurden, was eine direkte Übertragbarkeit auf Kernsymptome erschwert. Zudem variiert die Art der Nebenwirkungen: Wo Somnolenz, Diarrhö und verminderter Appetit häufig sind (Chhabra 2025), werden in Einzelfällen erhöhte Aggressionen berichtet (Jawed 2024). Diese Heterogenität liegt am starken Unterschied zwischen klinischen Endpunkten (z. B. ADOS, CGI) und primären Eltern-berichten.
Offene Fragen und künftiger Forschungsbedarf
Die Studienlage weist erhebliche Lücken bei der Langzeitsicherheit und der Bestimmung optimaler Dosierungen auf, obwohl einzelne Arbeiten wie Fortini 2025 (11 Monate Follow-up) oder Hacohen 2022 (6 Monate) längere Beobachtungszeiträume abdecken. Es fehlt an ausreichend großen, doppelblinden, placebokontrollierten Studien, die spezifisch auf die Kernsymptome der ASS abzielen und eine klare Trennung zwischen globaler Verbesserung und spezifischer Symptomremission erlauben. Persico 2025 und Parrella 2023 unterstreichen, dass aufgrund der inkonsistenten Studiendesigns und variierenden Substanzen keine klinischen Empfehlungen für eine regelhafte pharmakologische Behandlung mit Cannabis bei Autismus-Spektrum-Störung abgeleitet werden können. Die Frage, welche spezifische Präparatzusammensetzung für welche Patientengruppe geeignet ist, bleibt unbeantwortet. Bislang existieren keine belastbaren Daten, die eine generelle Überlegenheit von Cannabis gegenüber vorhandenen Therapiestandards im Bereich der ASS nachweisen.